HEMGENIX (1X10^13GC/ML Concentrate for solution for infusion) -

Hemgenix -

Üldine: blood coagulation factors
Toimeaine: Etranakogen dezaparvovek
Alternatiivid: Roctavian
ATC-rühm: B02BD - blood coagulation factors
Toimeaine sisaldus: 1X10^13GC/ML
Vormid: Concentrate for solution for infusion
Balení: Vial
Obsah balení: |(1-X)X10ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Hemgenix

2.1Obecný popisEtranakogendezaparvovekje léčivý přípravek genové terapie, kterýexprimujelidský koagulačnífaktor IX.Je to nereplikující se,rekombinantní vektor založený na adeno-asociovanémvirusérotypu5 Etranakogen dezaparvovekje vyráběn v hmyzíchbuňkáchpomocí rekombinantní technologieDNA.2.2Kvalitativní a kvantitativní složeníJeden ml etranakogenu dezaparvoveku obsahuje 1×1013 kopií genomu Jedna injekční lahvička obsahuje 10 ml extrahovatelného objemu koncentrátu pro injekční roztokobsahující celkově 1×1014 kopií genomu.Celkový počet injekčních lahviček v jednom balení odpovídá požadované dávce pro jednoho pacienta, v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta Pomocné látky se známým účinkemTento léčivý přípravekobsahuje 35,2 mg sodíku v jedné injekční lahvičce Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.Koncentrát pro infuzní roztok Čirý, bezbarvý...rohkem

Hemgenix

Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou hemofilie B a/nebo poruch krvácení. Tento léčivý přípravekmá být podávánvezdravotnickém zařízení,kde jekdispozici personál a vybavení kokamžitému zásahu vpřípadě reakcí spojených sinfuzí PřípravekHemgenixsmí být podávánpouze pacientům,u kterých byla prokázána absence inhibitorů faktoru IX. Vpřípadě pozitivního...rohkem

Hemgenix

-Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.-Aktivní infekce, ať užakutní nebo nekontrolované chronické.-Pacienti se známou pokročilou fibrózou jater nebo cirhózou...rohkem

Hemgenix

Přípravek Hemgenix je indikován k léčbě těžké až středně těžké hemofilie B faktoru...rohkem

Hemgenix

Před podáním etranakogenudezaparvovekumají být zkontrolovány stávající léčivé přípravky pacienta, aby bylo možnéurčit, zda nemají být upraveny tak, aby sezabránilo očekávánýminterakcímpopsanýmv tomto bodě.Konkomitantní léčivé přípravkypacienta mají být sledoványpo podání etranakogenudezaparvoveku, zejména vprůběhuprvního roku, a má být zhodnocena potřeba změny konkomitantních...rohkem

Hemgenix

Bezpečnost a účinnost etranakogenudezaparvovekunebylyzkoumányu dětí ve věku 0 až 18 let. Nejsou dostupné žádné údaje.Způsob podáníPřípravek Hemgenix se má podávat jako jednorázová intravenózní infuze po naředěnípotřebné dávky injekčnímroztokemchloridusodného9 mg/ml jako intravenózníinjekce nebo bolus.Pokyny k naředění přípravku před podáním viz bod 6.Rychlost infuzeNaředěný roztok...rohkem

Hemgenix

Ženy ve fertilním věkuNebyly provedeny žádné účelové studie fertility/embryofetální studie,které byprokázaly, zdaby použití u žen ve fertilním věku a během těhotenství mohlo být škodlivé pro novorozence riziko integrace virového vektoru do fetálních buněk prostřednictvím vertikálního přenosukdispozici žádné údajekdoporučeníkonkrétní doby trvání antikoncepčních opatření u žen...rohkem

Hemgenix

SledovatelnostAby se zlepšila sledovatelnostbiologických léčivých přípravků,má sepřehledně zaznamenatnázev podaného přípravku a číslo šarže.Zahájení léčby přípravkem HemgenixPacienti s již existujícímiprotilátkami proti vektoru kapsidu AAVPřed léčbou přípravkem Hemgenix se má u pacientů vyhodnotit titr již existujících neutralizačních protilátek proti AAVJiž existující neutralizační...rohkem

Hemgenix

Infuze etranakogenudezaparvovekumá malý vlivna schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.Vzhledem k potenciálním nežádoucím účinkům, jako jsou dočasné závratě, únava a bolest hlavy, které se objevily krátce po podání etranakogenudezaparvoveku, mají být pacienti poučeni, aby byli při řízení a obsluze strojů opatrní, dokud si nebudoujisti, že tento léčivý přípravek na ně nemá nepříznivý...rohkem

Hemgenix

Souhrnbezpečnostního profiluNejčastějšíhlášenénežádoucí účinky v klinických studiích s etranakogenemdezaparvovekembyly bolest hlavy hladin AST Tabulkový seznam nežádoucích účinkůTabulka 3ukazuje přehled nežádoucích účinků z klinických studií s etranakogenemdezaparvovekemu57pacientů.Nežádoucí účinky jsou klasifikovány podle frekvence výskytu a třídy orgánových systémů MedDRA.Kategorie...rohkem

Hemgenix

...rohkem

Hemgenix

Farmakoterapeutická skupina:dosud nepřidělena, ATC kód:dosud nepřidělenMechanismus účinkuEtranakogen dezaparvovekje přípravek genové terapie určený k zavedení kopie sekvence DNA kódující lidský faktor IX do hepatocytůk řešení hlavnípříčiny onemocnění hemofilie B. Etranakogen dezaparvovekse skládá z kodonově optimalizované kódující sekvence DNA varianty Padua k získaní funkčního lidského...rohkem

Hemgenix

Distribuce, biotransformacea eliminaceOčekáváse, že protein faktoru IX odvozený od etranakogenudezaparvovekuprodukovaný v játrech se podrobí podobné distribuci a katabolickým cestám jako endogenní nativní protein faktoru IX u lidí bezdeficitu faktoru IX Klinická farmakokinetika vylučováníFarmakokinetika vylučování byla charakterizována po podání etranakogenudezaparvovekuza použití citlivého testu...rohkem

Hemgenix

Obecná toxicitaPředklinické studie byly zahájeny s přípravkem genové terapie využívajícímrekombinantní adeno-asociovaný virus sérotypu 5 zrAAV5-hFIXzavedením 2 nukleotidových změn v transgenu pro lidský faktor IX, čímž se vytvořila přirozeně se vyskytující varianta Padua faktoru IX, která vykazuje výrazně zvýšenou aktivitu bod5.1Hladina, při které nebylypozoroványžádné nežádoucí účinky...rohkem

Hemgenix

6.1Seznam pomocných látekSacharosaPolysorbát Chlorid draselnýDihydrogenfosforečnan draselnýChlorid sodnýHydrogenfosforečnan sodnýKyselina chlorovodíková Voda pro injekci6.2InkompatibilityTento léčivý přípravek nesmí být mísen s jinými léčivými přípravky s výjimkou těch, které jsou uvedeny v bodě 6.6.3Doba použitelnosti24měsícůPo naředěníPo naředění injekčním roztokem chloridu sodného...rohkem

Hemgenix

6.1Seznam pomocných látekSacharosaPolysorbát Chlorid draselnýDihydrogenfosforečnan draselnýChlorid sodnýHydrogenfosforečnan sodnýKyselina chlorovodíková Voda pro injekci6.2InkompatibilityTento léčivý přípravek nesmí být mísen s jinými léčivými přípravky s výjimkou těch, které jsou uvedeny v bodě 6.6.3Doba použitelnosti24měsícůPo naředěníPo naředění injekčním roztokem chloridu sodného...rohkem

Hemgenix

...rohkem

Hemgenix